与医药需求相对应的，是人类的疾病谱及其变化。疾病谱，是指一定时期、一定人群中疾病的发生率、死亡率及其构成比。疾病谱并非一成不变，而是随着环境、生活方式、人口结构及医疗技术等的变化而变化。随着我国医疗技术进步、人口年龄结构变化、生活习惯等的改变，目前影响我国人民生命健康的疾病谱已从传染性疾病为主转变为以肿瘤、糖尿病、神经精神类疾病等复杂性疾病为主。而复杂性疾病通常发病机制复杂，病人个性差异大，药物不具备敏感人群的个性化特征，导致药物平均有效率低，支出浪费巨大。例如患有肺癌的两位病人，相同的药物可能对一人有效，对另一人无效，而肿瘤的变异甚至会使原来有效的药物也逐渐耐药。

2015年底，中国科学院战略性先导科技专项“个性化药物——基于疾病分子分型的普惠新药研发”（A类，以下简称“专项”）正式启动。本专项针对“复杂疾病分子机制、患者个性化差异与药物敏感机制、药物分层特征与个性化用药模式”等科学问题，以肿瘤、自身免疫性疾病、Ⅱ型糖尿病等代谢性疾病和神经精神性疾病为切入点，设置了抗肿瘤药物的个性化分层研究、肿瘤个性化药物研究、代谢性疾病药物分层与生物标志物、代谢性疾病个性化药物研究、个性化药物核心资源系统与可持续应用研究等五个项目，核心是个性化新药研发和现有药物个性化，提高疗效，降低副作用，减少用药的盲目性，实现个性化用药。

但是，这种“量体裁衣”的用药模式，并非是“私人订制”，也不是药物的个人化和贵族化，而是在疾病分子分型信息的指导下，针对患者不同种族人群的个性基因特征，对“敏感人群”进行精准的个性化治疗，实现对“有效患病人群”疗效高、安全性好的治疗目标，让更多病人受益于更精准的治疗，减少无效浪费。

个性化药物先导专项启动实施以来，搭建了肿瘤、代谢性疾病、神经精神疾病、自身免疫性疾病等个性化药物研究平台及技术体系，构建了100余例人源化肝癌、胃癌、胰腺癌的移植瘤模型，开展了AL3810、971、奥生乐赛特、二甲双胍、SM934等一批个性化新药研发和现有药物个性化，进展良好。特别在个性化新药研究方面，目前共有11个候选新药处于临床研究阶段、4个候选新药申报临床研究、17个候选新药处于临床前研究阶段。重点针对上述临床研究或临床前研究阶段的候选新药，专项开展了疗效敏感和疗效监控的生物标志物等个性化特征研究，取得了一批高质量的阶段性代表成果。其中：

1.开展了国际首个靶向Aβ的抗老年痴呆候选新药971的III期临床试验，并同步开展了对阿茨海默症病人疗效指标生物标志物的影响研究，首次用NMR技术探明971与Aβ相互作用的具体位点，为理解971不同于现有靶向Aβ药物奠定核心基础。针对971开展的疗效监控标志物研究，用于敏感人群筛查，可有效区分药物潜在的“有效人群”与“无效人群”，进而开展个性化治疗，提高临床响应率、提高用药精准性。

2.分子靶向抗肿瘤候选新药AL3810正在欧洲和中国开展临床研究，明确了AL3810治疗的敏感群体，对FGFR基因扩增的恶性肿瘤疗效尤为显著。以此开展AL3810的敏感人群和相关生物标志物指导下的精准治疗，有望避免原有抗肿瘤药物靶向治疗的盲目性，提高肿瘤治疗临床有效率。

个性化药物研发模式是继基于疾病表型和基于疾病基因型研发模式后的第三种研发模式，是国际上未来10-20年必将采用的新药研发模式，将占据国际生物医药科技未来制高点，为彻底改变我国新药研发的落后面貌作好科学和技术的战略储备。